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記事検索結果
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海外で開発された多くの核酸医薬に日本発の化学修飾技術が活用されており、また日本の製薬会社が開発したデュシェンヌ型筋ジストロフィーの新規治療薬「Viltepso」が市場投入に成功するなど、核酸医薬におけ...
DMD由来iPS細胞活用 京都大学iPS細胞研究所(CiRA)の北悠人研究員(当時)や堀田秋津准教授らは、ゲノム編集を行ったデュシェンヌ型筋ジストロフ...
【日本新薬】急がれる精製体制整備 20年5月に国産初の核酸医薬としてデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「ビルテプソ(一般名ビルトラルセン...
筋ジストロフィー患者の発案を、モノづくり企業が具現化するもので、これまで重ねてきた実証に続き、12月には4回目となるテストフライトを実施する。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー(以下DMD)は、遺伝子の変異が原因で発症し、全身の筋力が次第に弱くなる難病である。
筋ジストロフィーなどの糖鎖異常が原因の疾患治療法の開発が進むと期待される。 筋ジストロフィーは進行的に筋力が低下する遺伝性疾患。... 筋ジストロフィーの新たな治療薬になりうると期待...
「骨髄異形成症候群などの治療剤『ビダーザ』、肺動脈性肺高血圧症などの治療剤『ウプトラビ』、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療剤『ビルテプソ』の売り上げが伸びている。
この結果、X連鎖性ミオチュブラーミオパチー治療薬「AT132」やポンペ病治療薬「AT845」、デュセンヌ型筋ジストロフィーを対象とする開発プログラムなどを取得した。
中外製薬は米国のバイオ医薬品企業サレプタ・セラピューティクスが開発するデュセンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の遺伝子治療薬「SRP―9001」を導入し、国内での独占販売権を取...
京都大学iPS細胞研究所の原田文研究員と桜井英俊准教授らは、生まれつき筋力が低い「ウルリッヒ型先天性筋ジストロフィー(UCMD)」の治療法として、骨や脂肪、軟骨など...
ジェナヘッドバイオは、核酸医薬である2本鎖RNA(siRNA)を用い、全身の筋肉が萎縮する難病の「筋ジストロフィー」の治療薬の開発を目指している。
同じように筋力低下と呼吸障害を起こす「ポンペ病」の遺伝子治療は第1相の治験中で「デュシェンヌ型筋ジストロフィー」は21年度中に治験入りする予定。
京都大学iPS細胞研究所(CiRA)の竹中菜々研究員と桜井英俊准教授らは生まれた直後から筋力が低く、関節が正常に動かなくなる疾患「ウルリッヒ型先天性筋ジストロフィー(UCMD&...
2020年に米国で発売したデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療剤『ビルトラルセン』の販売が拡大しており、中国や欧州での早期発売を目指す。
2020年に米国で販売を始めたデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療向け核酸医薬品を中国や欧州へも展開するなど、年間平均1品目以上の新製品を市場投入していく。