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いずれも希少疾患だ。... 希少疾患薬もグローバルに展開することで、余すことなく販売できる点も強みだ」 ―希少疾患の製品拡大に向け営業体制強化などの対応はありますか。 ...

希少疾患のため優先審査される。

ジェンザイム・ジャパンはゴーシェ病やポンペ病など希少な遺伝性疾患の治療薬を扱う。遺伝性疾患は1人患者が見つかると、その家系に患者や保因者が見つかる。... ポンペ病など症状が判別しづらく、1人の医師に...

「2万人の希少疾患で190人の患者会が運営できているのは奇跡に近い」と説明するのは埼玉医科大学教授の宮川義隆さん。... だが「日本に100人程度の希少疾患では患者会を運営するのは難しい」という。&#...

安全性は重要だ」 ―11月発売のTTRアミロイドーシス薬『ビンダケル』など希少疾患薬を巨大企業が扱う工夫はありますか。 「希少疾患薬も6品目になった。... プライ...

真性多血症は年間発症率が10万人中2人の希少疾患。

FDAとEMAはバイオ後続品や抗がん剤、希少疾患薬、小児用薬、血液製剤などのクラスターを運用している。

先天性免疫不全は10万人に2―3人の希少疾患で患者数は2900人と推計される。

先天性免疫不全は10万人に2―3人の希少疾患で患者数は2900人と推計される。

市場規模は小さくても、レベルの高い専門医がいる希少疾患や難病は少数精鋭体制で戦える。「医薬品卸も希少疾患薬事業を始めた。

新薬の効果を確認することが容易になり、臨床試験に時間がかかっていた希少疾患の研究が加速する。

NMOは有病率10万人当たり0・3―4・4人の希少疾患。... 患者数の多い関節リウマチの前に希少疾患薬として発売すると、安全性などの治療ノウハウを先行して積み上げられる。

「新製品は患者数の少ない希少疾患の治療薬が中心になっている。... 効果を実証した後は、希少疾患など小規模製品は自社で販売まで行い、大規模製品は海外メガファーマと連携していくことで全世界に新薬を供給で...

希少疾患薬などの専門性も高まった。

希少疾患用医薬品として優先審査されてきた。

ただ、より症状を絞った製品や希少疾患向け製品の開発も増えており、大規模な営業組織が必要でない事例も見込む。

CMLは日本で10万人に約1人の希少疾患。

14年は既存製品の知識の強化に加え、希少疾患の知識も強化したい」 ―人材育成で感じた日本の社員の特性はありますか。

サノフィ傘下で希少疾患に特化するジェンザイム・ジャパンは、MRの規模こそ数十人だが、「圧倒的に効率が良い。

希少疾患薬など扱いの難しい薬が増えたが「設備投資で流通面は高度化した。

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