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日本で希少疾患用医薬品(オーファンドラッグ)に指定されている。

多くのサンプルを作れることは、患者数が少ないダウン症などの難治性希少疾患にも有効だ。 大日本住友製薬は京大iPS細胞研究所と共同で、13年度に希少疾患治療の候補物質の探索を始める。....

希少疾患の遺伝子原因の解明を進めるとともに「バイオ系企業に病院や専門家を紹介する仕組みも作りたい」(小原収ヒトゲノム研究部長)。

患者数が少なく治療が困難な希少疾患の治療薬を開発・販売してきたノウハウを活用して新サービスも始めた。... 希少疾患関連の事業で培った承認申請のノウハウや、オーファンパシフィックに共同出資するメディパ...

医療費の助成制度を設けている「特定疾患」の患者が対象。... 一方、臨床医のための情報基盤としては、国立高度専門医療センターや関連学会、研究グループと全国の難病指定医が希少な疾患に関する情報を交換する...

これから(1)疾患の仕組み解明や新薬の標的となるたんぱく質などを特定する研究への応用(2)再生医療そのものの実用化―が本格化するにつれて関連市場も大きく成長するとみる。...

同治療剤は欧米で希少疾患治療薬指定を受けている。

2月29日(平年は28日)は、希少疾患の日だった。「推定患者数が5万人未満の病気」を希少疾患と考えることが多く、約7000種類の疾患があるという。... 多くの希少疾患で臨床開発中、承...

これを医師主導とすることで、市場が小さいため製薬会社にとって治療薬開発のインセンティブに乏しい希少疾患に対する治験が増える可能性がある。

シミックとメディパルホールディングスは希少疾患用医薬品(オーファンドラッグ)の製造開発・販売を行う新会社「オーファンパシフィック」を2012年6月に設立する。... 希少疾患用医薬品は...

11年度以降、既存の領域に加え、企業連携を活用し後発薬、希少疾患、動物薬など新規領域を拡大する。

大日本住友製薬と京都大学iPS細胞研究所は、2011年3月から16年3月までの5年間、難治性希少疾患の治療法創成を目的とする共同研究を行うことでこのほど合意し、共同研究契約を結んだ。 共同研究...

希少疾患である慢性特発性血小板減少性紫斑病の治療薬。

「発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)は患者によって症状も違い診断が難しい」と話すのは希少疾患であるPNH治療薬を発売したアレクシオンファーマ(東京都渋谷区)社長のヘル...

また専門医主導で5月に発足した「日本PNH研究会」を支援し、希少疾患のPNHに関する情報発信および疾患啓発体制を強化する。 ... 信頼性の高い診断方法を確立し、PNH患者の早期発見と疾患の進...

採算性が低く製薬企業だけでは進まない希少疾患などの薬の開発の後押しや、大学院生の実践教育に役立つと期待される。

現在、研究員らは約120人だが、2年後には約200人に拡大する▼「希少疾患や難病の患者向けの新薬開発に力を入れ、今後10年以内にも臨床試験を始めたい」と山中所長は抱負を語る。万能細胞といわれるiPS細...

エーザイは希少疾患のレノックス・ガストー症候群(LGS)を対象としたてんかん治療剤「ルフィナマイド(一般名)」の臨床第3相試験を開始する。

しかし希少疾患の場合は治験対象者を集めることが難しい上、臨床試験が長引き、予想外のコスト増につながる可能性もある。

一般的に肺線維症の半数は発症原因が分からず、原因不明の肺線維症をIPFと呼び国の特定疾患に指定されている。... IPFに対して世界で初めて承認を取得した抗線維化剤で、国内では希少疾患用医薬品(...

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