記事検索結果

塩野義、米メイズと契約ポンペ病の治療薬候補導入（2024/5/15 生活インフラ・医療・くらし１）

塩野義製薬は米メイズ・セラピューティクス(サンフランシスコ)からポンペ病の新規治療薬候補「MZE001」を導入するライセンス契約を結んだ。... ポンペ病は細胞内でグリコーゲン分解に必...

アステラス薬、遺伝子治療薬「AT845」の臨床試験再開遅発型ポンペ病対象（2023/1/24 素材・医療・ヘルスケア１）

アステラス製薬は遅発型ポンペ病の成人患者を対象とした遺伝子治療薬「AT845」の臨床試験について、米国食品医薬品局(FDA)から差し止め解除の通知を受領した。......

アステラス、米拠点5月稼働遺伝子治療薬の研究開発―商業化一貫（2022/3/10 素材・医療・ヘルスケア）

この結果、X連鎖性ミオチュブラーミオパチー治療薬「AT132」やポンペ病治療薬「AT845」、デュセンヌ型筋ジストロフィーを対象とする開発プログラムなどを取得した。

アステラス、「細胞医療」実用化へ前進 24年度治験完了（2021/11/2 素材・医療・ヘルスケア１）

同じように筋力低下と呼吸障害を起こす「ポンペ病」の遺伝子治療は第1相の治験中で「デュシェンヌ型筋ジストロフィー」は21年度中に治験入りする予定。

成長への処方箋・製薬トップに聞く(14)JCRファーマ社長・芦田信氏ほか（2017/4/6 ヘルスケア）

「J―Brain Cargo(血液脳関門通過技術)を使った新薬開発は第2弾がポンペ病治療酵素製剤で、前臨床に入ることになっている。このほかハーラー症候群、バッテン病、ゴーシェ病...

外資系メガファーマ、希少疾患事業に工夫（2014/7/10）

【本社機能活用】サノフィは傘下のジェンザイム・ジャパンでポンペ病などの希少疾患薬を扱う。... 生活習慣病部門を持たず、メジャーな疾患領域も呼吸器疾患や精神疾患、がんなど一癖も二癖...

ジェンザイム、遺伝性疾患の相談対応（2014/4/8）

ジェンザイム・ジャパンはゴーシェ病やポンペ病など希少な遺伝性疾患の治療薬を扱う。... ポンペ病など症状が判別しづらく、1人の医師にとっては一生に一度会うかどうかの希少疾患で、病名を思い付かないことが...

リケジョ小町PART2(18)ジェンザイム・ジャパンの高橋奈彩さん（2013/8/26）

ジェンザイム・ジャパンは入社3年目で、希少疾患のファブリー病とポンペ病のプロマネをしています。... ポンペ病は台湾の研究では2万5000人に一人。... 症状はぐたっとしているなど見分けにくく「もし...