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岡山大学の仲野道代教授と仲周平准教授らは、虫歯菌表面に存在する特定のたんぱく質が指定難病のIgA腎症発症に関与する可能性を明らかにした。

【東大阪】近畿大学と米国国立衛生研究所の研究グループは、指定難病である自己免疫性膵炎(すいえん)の発症時の炎症反応の全容を解明した。

大阪大学の古川貴久教授らは、指定難病の網膜色素変性症を含む繊毛病の治療薬候補を発見した。... しかし繊毛病の病態メカニズムに関しては不明な点が多く、繊毛病に対する有効な治療法が確立されてい...

中外薬、欧で発作性夜間ヘモグロビン尿症薬の承認取得 (2024/9/4 生活インフラ・医療・くらし)

日本では指定難病となっている。

脳の中にたまるたんぱく凝集体を標的分子とする部会議から、エーザイ、武田薬品工業、小野薬品工業、QSTの企業間の垣根を越えた産学連携体制によりフッ素18標識SPAL―T―06が創製され、指定難病の一つで...

中外製薬、「クロバリマブ」の造血幹細胞疾患治療で承認申請 (2023/6/19 生活インフラ・医療・くらし)

患者ごとにヘモグロビン尿や血栓症、また再生不良性貧血といった症状が見られるほか、合併症として慢性腎臓病、肺高血圧症などを発症することがあり、日本では指定難病となっている。

シスメックス、遺伝性網膜ジストロフィーのパネル検査承認を取得 (2023/6/16 生活インフラ・医療・くらし2)

指定難病の網膜色素変性症などを含む。

指定難病である自己免疫性膵炎の患者には、ステロイドの投与による免疫抑制療法が実施されている。

国内の推計患者数は約29万人と指定難病の中で最も多い。

アッヴィ、パーキンソン病薬を承認申請 持続皮下注射用 (2022/3/16 素材・医療・ヘルスケア)

全世界で1000万人以上、国内は約16万人の患者がいるとされ、年々増加傾向にある指定難病。

iCorNet研究所、「心臓ネット」25年実用化 進行性心拡大を抑制 (2021/11/18 素材・医療・ヘルスケア1)

画期的な医療機器として先駆け審査指定制度の対象に指定されている。... 特発性拡張型心筋症(指定難病57)は薄くなった心筋が拡張して収縮力が低下することで左心室が拡大し、心不全を起こす...

指定難病の末梢(まっしょう)神経疾患の解明などに役立つことが期待される。 ... 行き来に関わるたんぱく質として、指定難病の末梢神経疾患である「シャルコー・...

中外製薬は、難病の脊髄性筋萎縮症(SMA)の治療薬「エブリスディ」(一般名リスジプラム)を発売した。... 2009年に指定難病となり、国内では推定1000人の患者がい...

この病気は指定難病で、心不全や肝不全など臓器の機能障害を起こす予後不良の疾患。

京都大学大学院医学研究科は国の指定難病「潰瘍性大腸炎」の発症を示す抗体(免疫)を発見した。

近畿大学医学部の渡辺智裕准教授らは、抗体「IgG4=用語参照」の関わる難病や自己免疫性すい炎で、診断指標となるバイオマーカーに、免疫細胞が分泌する2種類のたんぱく質が使えることを発見した。.....

肺動脈性肺高血圧症は国の指定難病で、発症後の平均生存期間は成人で未治療の場合、約3年といわれている。

成人スチル病は自己免疫疾患の一つとされ、国の指定難病になっている。

PSCは、肝内外の胆管の線維性狭窄(きょうさく)を生じる進行性の慢性炎症疾患で、国の指定難病。

同薬品は、厚生労働省が指定難病とする、血小板数の減少により出血しやすくなる「特発性血小板減少性紫斑病」処置薬として5月に米国で発売されている。

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