【電子版】米FDA、ノバルティスのSMA遺伝子療法「ゾルゲンスマ」承認 過去最高2.3億円

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  ノバルティスの本社（19年1月、スイス・バーゼル＝ブルームバーグ）

【チューリヒ、ニューヨーク＝ロイター時事】米食品医薬品局（FDA）は24日、スイス製薬大手ノバルティスの遺伝性疾患の脊髄性筋萎縮症（SMA）に対処する遺伝子療法「ゾルゲンスマ」を承認した。2歳以下の小児に対する治療として認められる。

　価格は212万5000ドル（約2億3200万円）と過去最高額。ただ、ゾルゲンスマは1回限りの治療であるため、年間数十万ドルのコストがかかる長期療法と比べ、患者が負担する最終的なコストは低減されるとノバルティス幹部は説明している。

　日本と欧州でも年内の承認を見込む。

　SMAは、新生児1万人当たり1人の割合で発症。乳幼児の遺伝性疾患の死因の第1位とされている。SMA治療では、これまでにバイオジェンの「スピンラザ」が承認されている。

　リフィニティブのまとめたアナリスト調査によると、ゾルゲンスマの売上高は2022年までに20億ドルに達する見通し。スピンラザの昨年の売上高は17億ドルで、22年までに22億ドルに拡大すると予想されている。