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中外薬、脊髄性筋萎縮症治療薬を投入 1日1回投与、入院不要（2021/9/27 素材・医療・ヘルスケア）

20年5月発売のスイス・ノバルティスの遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」は2歳未満対象で一生に1回の静脈注射で良いが、薬価が約1億6700万円と高額で、国内最高額がついている。

科学技術の潮流(88)創薬モダリティー多様化（2021/2/12 科学技術・大学）

脊髄性筋萎縮症に対し、16年に核酸医薬「スピンラザ」、19年に遺伝子治療「ゾルゲンスマ」が成立した。

SMA治療薬「ゾルゲンスマ」、20日から保険適用中医協（2020/5/14 総合３）

中央社会保険医療協議会(厚生労働相の諮問機関、中医協)は13日の総会で、筋力が低下する難病「脊髄性筋萎縮症(SMA)」の遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」への公的医療保険の適...

製薬、遺伝子治療薬にAAV活用バイオ企業と連携活発化（2020/4/2 素材・医療・ヘルスケア）

2月に厚生労働省はスイス製薬大手のノバルティスが開発した「ゾルゲンスマ」の製造販売を承認することを決定し、5月にも薬価が決まる見込みだ。ゾルゲンスマは、全身の筋力が低下する進行性の遺伝性疾患「脊髄性筋...

難病「SMA」遺伝子治療薬、製造販売を了承厚労省部会（2020/2/27 総合２）

治療薬はスイス製薬大手ノバルティスの「ゾルゲンスマ」。... ゾルゲンスマは、特定の遺伝子を持つアデノ随伴ウイルス(AAV)を体内に投与し治療する。

【チューリヒ、ニューヨーク=ロイター時事】米食品医薬品局(FDA)は24日、スイス製薬大手ノバルティスの遺伝性疾患の脊髄性筋萎縮症(SMA)に対処する遺伝子療法...