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同剤はライガンドが99年に米国で希少疾病用医薬品として製造販売承認を取得し、欧米26カ国で再発性および難治性皮膚T細胞リンパ腫治療剤として販売されている。

効能・効果は慢性特発性血小板減少性紫斑病(慢性ITP)で、希少疾病用医薬品の指定を受けている。

難治性疾患・希少疾病の治療に有用な医療創薬に取り組む千葉大学医学部の田村裕氏がグランプリ(副賞50万円)に輝いた。

メディセオ(東京都中央区、渡辺秀一社長、03・3517・5050)は、今後、増加が予想されるがん領域や希少疾病用医薬品(オーファン・ドラッグ)に対応した物流体制に転換す...

シミック 米ダイアックス(マサチューセッツ州)と希少疾病である遺伝性血管性浮腫の国内未承認薬「エカランタイド」に関し、国内の開発・販売のライセンス契約を締結した。同疾病は身体の...

KW―0761は、独自の強活性抗体作製技術「ポテリジェント」を用いて作製したヒト化モノクローナル抗体で、CCR4陽性の初発未治療のATLリンパ腫を適応として希少疾病用医薬品の指定を受けた。

国内有病者数は1500人と推定され、同薬剤は厚生労働省から希少疾病用医薬品の指定を受けている。

シミックは、米ユーサイクリッド(アリゾナ州)と希少疾病の尿素サイクル異常症の国内未承認薬「フェニル酪酸ナトリウム」の国内開発に関するライセンス契約を締結した。

2008年7月に薬事承認を取得、10年1月から新生児一酸化窒素吸入療法として保険適用された希少疾病用医薬品。

ソリリスは世界20カ国以上で承認された唯一の薬剤で、日本でも希少疾病用医薬品の指定を受けている。

日本では08年2月にオーファンドラッグ(希少疾病用医薬品)に指定されており、10年秋の販売開始を見込む。

「多発性骨髄腫治療薬『レブリミドカプセル5ミリグラム』は昨年2月にオーファンドラッグ(希少疾病用医薬品)の指定を受け、国内で臨床試験を行ってきた」。

シミックは、仏オーファンヨーロッパ(パリ)と希少疾病の急性ポルフィリン症の国内未承認医薬品「ヒトヘミン含有製剤ノルモサン」(一般名ヘメ・アルギニン)の国内開発に関するラ...

日本では希少疾病用医薬品に指定され、08年7月にサノフィ・アベンティスが中等症以上の再生不良性貧血、造血幹細胞移植の前治療などの適応症で製造販売承認を取得した。

肺動脈性肺高血圧症の日本の患者数は約6000人で、レバチオは希少疾病用医薬品に指定されている。

「アラノンジー」は“超”のつく希少疾病用医薬品。

また特定疾患や希少疾病、慢性疾患向けに日々の生活に役立つ情報サイトとして、7日に難病ドットコムを開設した。

同治療薬は06年4月に欧州医薬品審査庁(EMEA)から希少疾病用医薬品の指定を受けている。

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